Le proposte politiche che affrontano l’alto costo dei trattamenti sono tra gli argomenti più controversi in oncologia. Il crescente onere economico nazionale legato alla malattia oncologica in una popolazione che invecchia, combinato con i costi alle stelle per la diagnostica, le terapie e l’assistenza ospedaliera, mette a dura prova i budget dei pazienti, della famiglia e del sistema sanitario.

Il controllo del tasso della crescita della spesa è fondamentale ed essenziale per le società che desiderano migliorare l’accesso e ridurre le disuguaglianze nella cura del cancro.

L’analisi economica, in particolare l’analisi costo-utilità (CUA), è una tecnica che può essere utilizzata per piegare la curva dei costi in oncologia. La CUA ha basi scientifiche consolidate ed è ampiamente utilizzato in tutto il mondo per decisioni di allocazione delle risorse. Al di fuori degli Stati Uniti, la CUA viene utilizzato con poche polemiche per sostenere le negoziazioni sui prezzi dei farmaci, per informare le linee guida e i percorsi della pratica e, in alcuni casi, per limitare l’accesso a terapie di basso valore. In tutti i paesi la CUA ha aiutato la comunità del cancro a comprendere il valore relativo delle tecnologie di prevenzione, screening diagnostico e trattamento del cancro.

Ciò che funziona bene altrove, tuttavia, non ha avuto successo negli Stati Uniti, in particolare per le terapie contro il cancro. Gli esperti hanno identificato diversi ostacoli all’utilizzo della CUA per il processo decisionale negli Stati Uniti. Gli esempi includono la mancanza di un’autorità centralizzata di finanziamento dell’assistenza sanitaria che abbia il potere di prendere decisioni sulla base dei risultati della CUA; prezzi contorti e non trasparenti e processi di rimborso che oscurano il prezzo reale dei trattamenti; e le leggi che collocano i farmaci oncologici approvati dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti in una classe protetta fuori dalla portata di Medicare e Medicaid, forzando la copertura indipendentemente dal beneficio terapeutico relativo alle terapie alternative. Storicamente, la cultura americana ha considerato le informazioni sui costi come inadeguate per il processo decisionale medico, un concetto abbracciato da molti, ma non da tutti i medici.

Il diffuso marketing diretto al consumatore di farmaci oncologici e altre tecnologie mediche crea una forte richiesta da parte dei pazienti (scarsamente informati) che esercita un’enorme pressione sulla comunità oncologica affinché prescriva prodotti più nuovi e più costosi. A causa di questi e altri problemi, la CUA deve affrontare notevoli barriere sistemiche che ne impediscono l’uso efficace per prendere decisioni di copertura assicurativa e rimborso per terapie oncologiche negli Stati Uniti.

La comunità che produce analisi economiche non sempre ha aiutato la sua causa. Molti manoscritti CUA includono modelli di simulazione non trasparenti che utilizzano metodi complessi sconosciuti a molti clinici, sintetizzano grandi quantità di dati disparati, alcuni di provenienza o qualità discutibili, e tuttavia presentano i risultati e le implicazioni con un alto grado di certezza. Non ci si sorprende quindi che molti clinici non si fidino completamente di questi documenti o accettino sempre le loro conclusioni.

A causa di (piuttosto che nonostante) questi problemi, i medici dovrebbero svolgere un ruolo prioritario nell’affrontare la crisi dei costi in oncologia. Le decisioni prese dagli oncologi sono una forza primaria che influenza la curva di spesa nella cura del cancro. Gli studi oncologici, gli operatori sanitari e i loro pazienti sono nella posizione migliore per valutare i costi e i benefici delle scelte terapeutiche e sono tra i più colpiti finanziariamente da tali decisioni.

Inoltre, spesso i fattori che determinano il valore (o la sua mancanza) di un nuovo intervento sono molto incerti, in particolare in situazioni in cui, ad esempio, un farmaco o un dispositivo è approvato senza prove di alta qualità (ad esempio, studi randomizzati controllati) e ha un numero limitato o nessun dato sulla sopravvivenza o sui risultati a lungo termine. L’evidenza debole o incompleta è fonte di preoccupazione per una percentuale sostanziale di farmaci oncologici, in particolare quelli approvati utilizzando l’approvazione accelerata.

Ma la domanda provocatoria è: le riviste scientifiche di settore possono avere un loro contributo migliorativo?

In che modo le riviste possono potenzialmente colmare questo divario e informare i medici, i contribuenti e (forse altrettanto importante) il pubblico?

Le riviste possono e devono affrontare questa lacuna di informazioni per la comunità oncologica. Per affrontare questo problema in modo efficace, tuttavia, è necessario prestare attenzione a due questioni fondamentali: una è la scienza di alta qualità e un’altra è la capacità di informare il processo decisionale dei vari gruppi di cui sopra.

In che modo?

1. Rigore metodologico: la mancanza di aderenza agli standard metodologici è stato un problema di vecchia data per CUA. I Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS) affrontano molti dei problemi per i lettori che vogliono essere certi del rigore scientifico.
2. Potenziale impatto clinico dei risultati: in situazioni in cui vi è un ampio supporto da linee guida di pratica clinica basate sull’evidenza che un nuovo intervento fornisce benefici clinici significativi rispetto alle alternative, è improbabile che la CUA influenzi le decisioni, anche per terapie costose. Gli articoli di maggior interesse sono quelli in cui vi è equilibrio clinico tra più terapie che differiscono in termini di sicurezza, efficacia e costo. Qui, la sintesi fornita dalla CUA può offrire spunti per i medici che spesso sono nella posizione migliore per valutare i compromessi e scegliere una terapia che fornisce un valore elevato per il paziente e il sistema sanitario più ampio.
3. Selezione dei comparatori clinici: è meglio considerare le linee guida della pratica clinica nei confronti, poiché queste sono le pietre miliari delle decisioni cliniche. I confronti con terapie off-label o poco utilizzate non sono utili per i medici praticanti.
4. Uso di modelli di simulazione: i modelli sono previsti in CUA, ma la chiarezza e la trasparenza della descrizione del modello sono fondamentali. Per i modelli complessi, il materiale supplementare che descriva in dettaglio i metodi di modellazione e gli input dovrebbe essere parte di un pacchetto di presentazione. Il manoscritto dovrebbe descrivere i modelli con un pubblico clinico in mente, avendo cura di utilizzare un linguaggio accessibile quando si giustificano le decisioni riguardanti la struttura del modello, lo stato di salute e i risultati.
5. Descrizione dell’incertezza: il riconoscimento dell’incertezza negli studi CUA e le precauzioni relative all’interpretazione dei risultati sono fondamentali. Gli articoli che mettono in evidenza le lacune nelle prove o i punti di incertezza clinica che guidano il risultato economico possono essere utili di per sé. In alcuni casi, gli autori potrebbero voler evidenziare la necessità di ulteriori studi come precondizione per un uso più ampio della tecnologia.
6. Valutazioni degli interventi di erogazione delle cure: l’analisi economica degli interventi di erogazione dei trattamenti oncologici o dei processi di cura può essere utile se l’argomento considera alternative che sono fattibili per pratiche oncologiche da implementare.
7. Impatto finanziario sui pazienti: dato l’elevato onere dei costi diretti (OOP) che i pazienti devono affrontare e le minacce che la tossicità finanziaria rappresenta per i pazienti con cancro, è importante che gli articoli esplorino la relazione tra i costi OOP e l’impatto sull’assistenza e sui risultati. Poiché i costi OOP possono variare tra piani assicurativi e regioni, sarà importante chiarire la prospettiva per questi tipi di studi (ad esempio, Medicare, assicuratore commerciale).
8. Studi sponsorizzati dal settore: il conflitto di interessi è una preoccupazione primaria negli studi CUA sponsorizzati dal settore e negli studi di autori con legami con l’industria. In pratica, questo conflitto può manifestarsi sia come bias metodologico che come bias di selezione negli studi CUA sponsorizzati dall’industria. Sebbene gli studi economici positivi sponsorizzati dall’industria non siano intrinsecamente tutti di parte, un problema frequente per revisori ed editori è la mancanza di trasparenza nei metodi.

Sebbene le migliori soluzioni risiedano probabilmente nel dominio delle politiche è importante che studi economici di alta qualità, trasparenti e accessibili possano aiutare i medici a fornire cure eccellenti ai pazienti promuovendo allo stesso tempo percorsi assistenziali sostenibili.

Raffaele Giusti
UOC Oncologia Medica
Azienda Ospedaliero Universitaria Sant’Andrea, Roma.

Fonte
Ramsey SD et al. Economic Analysis of Screening, Diagnostic, and Treatment Technologies for Cancer: Reflections and a Roadmap for Prospective Authors. JCO Oncology Practice 2022; DOI: 10.1200/OP.22.00497.