La spesa out of pocket dei pazienti rappresenta una fonte significativa di tossicità finanziaria che può portare all’interruzione del trattamento e ad un peggioramento della sopravvivenza dei malati oncologici dovuta a problematiche finanziarie. Nonostante affrontino le cure oncologiche più costose al mondo, i pazienti negli Stati Uniti sembrano avere esiti peggiori rispetto a quelli in Europa.

Il costo medio annuo dei nuovi farmaci antitumorali negli Stati Uniti è aumentato del 53% tra il 2017 e il 2021, da 185.000 a oltre 283.000 dollari.

In Medicare, i piani sono tenuti a coprire tutti i farmaci antitumorali, il che significa che le aziende non hanno praticamente alcun limite sui prezzi che possono addebitare. Con prezzi basati sul valore, i farmaci con una migliore evidenza di benefici per i pazienti, come una migliore sopravvivenza globale, dovrebbero teoricamente costare di più di quelli approvati con prove meno convincenti, come endpoint surrogati che misurano le risposte iniziali al trattamento come il tasso di risposta, il tempo al fallimento terapeutico e similari.

In un recente lavoro pubblicato su Lancet Oncology gli autori hanno esaminato 119 farmaci antitumorali approvati tra il 2015 e il 2020. I farmaci approvati dalla FDA sulla base del tasso di risposta globale (ORR) erano più costosi delle approvazioni basate sul miglioramento della sopravvivenza globale. I farmaci con approvazioni basate su ORR avevano un prezzo medio di 239.000 dollari, rispetto ai 185.000 dollari per i farmaci approvati sulla base della sopravvivenza globale.

I prezzi dei farmaci dovrebbero riflettere l’evidenza del beneficio per la sopravvivenza globale e la qualità della vita dei pazienti e gli endpoint surrogati non dovrebbero essere trattati allo stesso modo della sopravvivenza globale.

La maggior parte dei farmaci approvati nell’ambito del programma accelerato della FDA sono farmaci oncologici, ma solo un terzo di essi offre un elevato valore terapeutico aggiuntivo rispetto alle opzioni di trattamento esistenti, rendendo quindi gli studi clinici post-approvazione “cruciali”.

In cambio di approvazioni rapide basate su endpoint surrogati, le aziende farmaceutiche accettano di condurre studi clinici post-approvazione per confermare un effettivo vantaggio terapeutico; tuttavia, i farmaci antitumorali sono stati commercializzati con l’approvazione accelerata della FDA per un decennio o più senza che le aziende produttrici completassero o presentassero i risultati degli studi post-approvazione.

I farmaci contro il cancro sono tra i più costosi da sviluppare e i produttori di farmaci affermano che sono necessari prezzi elevati per recuperare i costi di ricerca e sviluppo. Anche in un contesto di collocazione sul mercato “me too”, ovvero farmaci con meccanismi di azione simili e/o con la stessa indicazione terapeutica la spesa ed il costo al paziente non sembrano essere contenuti, e la concorrenza tra e all’interno delle classi di farmaci antitumorali sembra fare ben poco per contenere l’aumento dei prezzi, almeno negli Stati Uniti e pian piano anche nei paesi occidentali.

Ciò suggerisce che i farmaci contro il cancro hanno un prezzo basato principalmente su ciò che il mercato è capace di sostenere, ma non durerà a lungo.

Correggere questa tendenza e denunciarla è vitale per un corretto sviluppo farmaceutico ma soprattutto per la solvibilità dell’assistenza sanitaria globale.

Raffaele Giusti
UOC Oncologia Medica
Azienda Ospedaliero Universitaria Sant’Andrea, Roma.

Fonte
Miljkovic MD et al. Association between us drug price and measures of efficacy for oncology drugs approved by the us food and drug administration from 2015 to 2020. JAMA Intern Med 2022:e224924.