Mai come negli ultimi anni tanti pazienti hanno assunto nuovi farmaci antitumorali supportati da prove relativamente deboli, e la spesa per questi farmaci ha superato quella per le cure con un noto beneficio in overall survival.

Uno studio si è proposto di valutare l’uso e la spesa per le nuove targeted therapies oncologiche tra le persone residenti negli Stati Uniti con un’assicurazione pagata dal datore di lavoro tra il 2011 e il 2018, stratificati in base alla forza delle prove disponibili in letteratura riguardanti i benefici attesi.

Sono state analizzate richieste di erogazione di farmaci antitumorali orali targeted approvati per la prima volta dalla FDA tra il 1° gennaio 2011 e il 31 dicembre 2018¹. Il numero di pazienti che hanno ricevuto una prescrizione e il costo totale di quest’ultime sono stati aggregati per anno solare e i risultati sono stati ordinati in base alle prove sottostanti le approvazioni da parte della FDA, compresi il tipo di disegno del principale studio approvativo (disponibilità di studi controllati randomizzati) e la sopravvivenza globale (OS). Lo studio è stato condotto dal 17 luglio 2019 al 23 luglio 2021.

Su 37.348 pazienti statunitensi che hanno ricevuto uno dei 44 nuovi farmaci antitumorali orali targeted, la percentuale che ha ricevuto farmaci senza benefici documentati di OS è passata dal 12,7% nel 2011 al 58,8% nel 2018. La spesa complessiva per tutti i farmaci considerati è stata di 3,5 miliardi di dollari entro la fine del 2018, di cui il 96,8% riguardante farmaci che sono stati approvati sulla base di uno studio clinico randomizzato principale. La spesa cumulativa per farmaci senza benefici per OS documentati (1,8 miliardi di dollari [51,6%]) ha superato quella sui farmaci con benefici per OS documentati (1,7 miliardi di dollari [48,4%]) entro la fine del 2018.

In conclusione, per il trattamento di patologie oncologiche il sistema sanitario statunitense fa ricorso a un elevato numero di farmaci per i quali non esistono prove a supporto di utilità in termini di sopravvivenza del paziente. L’insieme di queste prescrizioni aumenta considerevolmente il costo dell’assistenza, senza evidentemente apportare benefici al malato, un fenomeno che negli Stati Uniti è diventato tristemente noto col nome di Onco-exceptionalism.

Fonte

Fu M, Naci H, Booth CM, et al. Real-world use of and spending on new oral targeted cancer drugs in the US, 2011-2018. JAMA Intern Med 2021 Oct 18; doi:10.1001/jamainternmed.2021.5983