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Primary endpoint changes e pubblication bias

Gli studi clinici randomizzati (RCT) rappresentano il gold standard nella valutazione degli interventi clinici, in quanto mirano a ridurre il rischio di bias e a fornire prove solide sull’efficacia e sulla sicurezza dei trattamenti. Tuttavia, se non vengono condotti in modo trasparente e i risultati non vengono adeguatamente comunicati, l’integrità degli RCT può essere messa in discussione. La mancanza di trasparenza può comportare un’interpretazione distorta dei dati e può rendere difficile per i clinici e i ricercatori valutare in modo accurato i benefici e i rischi degli interventi analizzati.

Uno dei problemi principali è rappresentato dalla pubblicazione selettiva dei risultati. Gli studi con risultati positivi tendono ad essere pubblicati più frequentemente rispetto a quelli con risultati negativi o non significativi, creando un’immagine distorta dell’efficacia di un determinato trattamento. Questo fenomeno, noto come “publication bias”, può portare a una sovrastima dei benefici e una sottovalutazione dei potenziali rischi associati a un intervento oncologico.

La segnalazione selettiva degli esiti e l’alterazione degli endpoint possono compromettere la validità, la riproducibilità e l’applicabilità clinica degli RCT. Nonostante gli sforzi per aumentare la trasparenza e richiedere la registrazione delle sperimentazioni cliniche, la mancanza di trasparenza tra gli RCT rimane una preoccupazione pressante.

Un recente studio pubblicato da Florez MA et al. sulla rivista JAMA Network Open mira a valutare la frequenza delle variazioni dell’endpoint primario (PEP) segnalate negli RCT oncologici e come queste modifiche possano essere associate alla positività dello studio.

L’obiettivo principale di questo documento di ricerca è valutare la frequenza delle variazioni dell’endpoint primario (PEP) segnalate negli studi clinici randomizzati oncologici (RCT) e se queste modifiche sono associate alla positività dello studio.

Questo lavoro rappresenta la prima valutazione completa delle fonti disponibili al pubblico per documentare l’endpoint primario (PEP) che riporta i cambiamenti negli studi clinici randomizzati oncologici (RCT).

Lo studio ha rilevato che le variazioni degli obiettivi primari dichiarati nello studio si verificano a un ritmo sostanziale tra gli RCT oncologici attivi e sono sottostimate negli articoli pubblicati. Lo studio ha anche scoperto che le modifiche alla PEP erano associate alla positività dello studio, il che significa che gli studi con modifiche alla PEP avevano maggiori probabilità di avere risultati positivi.

Esiste un alto tasso di variazioni della PEP tra gli RCT oncologici attivi che si sono verificati dopo l’inizio della sperimentazione. Queste discrepanze nel PEP sono state associate indipendentemente alla positività dello studio e sono state notevolmente sottostimate negli articoli pubblicati. Lo studio suggerisce che è necessaria una revisione delle politiche delle riviste per richiedere agli esperti di pubblicare e segnalare le modifiche al PEP all’interno dell’articolo e di fornire protocolli con più versioni di riferimento. Le implicazioni delle modifiche alla PEP sugli esiti degli studi e sulla cura dei pazienti devono essere ulteriormente chiarite.

La disponibilità dei dati grezzi consentirebbe una valutazione indipendente dei risultati e una maggiore trasparenza nel processo di revisione dei dati. La mancanza di accesso ai dati completi può ostacolare la riproducibilità degli studi, limitare la possibilità di rilevare errori o anomalie nei dati e rallentare il progresso scientifico complessivo.

La mancanza di trasparenza tra gli RCT non solo compromette la sicurezza dei pazienti, ma anche l’efficienza delle risorse utilizzate per la ricerca clinica. Le risorse limitate disponibili per la ricerca dovrebbero essere utilizzate in modo efficiente, evitando la duplicazione degli sforzi e la sperimentazione di interventi inefficaci. Tuttavia, senza una trasparenza adeguata, il sistema può essere sovraccaricato da studi ripetuti o da interventi che non sono basati su evidenze solide.

Per affrontare queste preoccupazioni urgenti nel campo degli studi clinici oncologici, è necessario promuovere una maggiore trasparenza.

Le istituzioni accademiche, le agenzie di regolamentazione e le riviste scientifiche dovrebbero richiedere una registrazione preventiva dei trial, incoraggiare la pubblicazione di tutti i risultati e sostenere l’accesso aperto ai dati grezzi. Inoltre, è fondamentale per i ricercatori aderire a linee guida chiare e standardizzate per la condotta degli RCT, come quelle fornite dalla Consolidated Standards of Reporting Trials (CONSORT).

Solo attraverso un approccio trasparente e responsabile nella conduzione e nella comunicazione degli RCT oncologici, si potranno garantire una maggiore sicurezza e una migliore valutazione dell’efficacia degli interventi analizzati.

Questa trasparenza è fondamentale per guidare le decisioni cliniche e promuovere la fiducia nell’evidenza scientifica.

Raffaele Giusti
UOC Oncologia Medica
Azienda Ospedaliero Universitaria Sant’Andrea, Roma

Fonte
Florez MA, Jaoude JA, Patel RR, et al. Incidence of primary end point changes among active cancer phase 3 randomized clinical trials. JAMA Netw Open 2023;6(5):e2313819.

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