BAL Lazio

Notizie

Studi osservazionali: maneggiare con cura

Pubblicato mercoledì 24 Febbraio 2016

I trial randomizzati controllati (RCT) sono spesso complessi da condurre, costosi, e talvolta difficili da leggere. E poi, una delle critiche più frequenti, non riflettono la pratica clinica . E allora, perché non fare affidamento sulla grande quantità di dati già disponibili dai registri e dalle cartelle cliniche per confrontare i risultati degli interventi medici? Perché non basarsi sugli studi osservazionali che utilizzano dati sanitari routinari (routinely collected data, RCD) per indirizzare le decisioni nell’assistenza sanitaria?

Uno dei limiti principali di questo tipo di studi è il rischio di distorsioni (dovuto all’effetto di confondimento delle indicazioni, confounding by indication): tali distorsioni si possono eliminare solo con il processo di randomizzazione. Nel caso ci si debba accontentare degli studi osservazionali, è possibile applicare delle tecniche statistiche, come i propensity score, che permettono di “aggiustare” i dati osservati. Ma tali correttivi sono sufficienti?

Una ricerca pubblicata sul BMJ, che porta la firma, tra gli altri, di John Ioannidis, uno dei principali esponenti dell’EBM, ha confrontato RCT con studi osservazionali nei quali è stato utilizzato il propensity score, che valutavano gli effetti sulla mortalità di interventi diversi (farmaci, procedure diagnostiche, dispositivi medici, interventi chirurgici e radioterapici). Sono stati individuati 16 studi RCD pubblicati entro il 2010 e 36 trial randomizzati controllati che cercavano di rispondere allo stesso quesito clinico, pubblicati, in media, 3 anni dopo il relativo studio osservazionale.

Otto studi RCD riportavano un effetto significativo del trattamento ma in più della metà (56%) gli intervalli di confidenza delle stime del rischio di mortalità non includevano il valore della stima riportata nei successivi studi randomizzati. Inoltre, per 5 (31%) dei 16 quesiti clinici, gli effetti del trattamento riportati dagli RCT andavano nella direzione opposta rispetto alle stime sulla mortalità che risultavano dagli studi osservazionali. I benefici sulla mortalità, inoltre erano sovrastimati del 31%.

In altri termini, gli studi osservazionali sovrastimano sistematicamente e sostanzialmente i benefici sulla mortalità dei trattamenti medici, se confrontati con quelli evidenziati da studi randomizzati sugli stessi quesiti. Gli studi osservazionali non forniscono sempre risposte molto affidabili su come trattare i pazienti, è pertanto necessaria cautela per evitare di prendere decisioni cliniche non corrette. In assenza di RCT, bisogna tenere presente che gli effetti del trattamento sono probabilmente più incerti di quanto sembri e sostanzialmente inferiori a quanto suggerito.

Fonte:
Hemkens LG, Contopoulos-Ioannidis DG, Ioannidis JPA. Agreement of treatment effects for mortality from routinely collected data and subsequent randomized trials: meta-epidemiological survey. BMJ 2016;352:i493

Da leggere anche:
Cole GD, Francis DP. Trials are best, ignore the rest: safety and efficacy of digoxin. BMJ 2015;351:h4662
Ziff OJ, Lane DA, Samra M, Griffith M, Kirchhof P, Lip GYH, Steeds RP, Townend J, Kotecha D. Safety and efficacy of digoxin: systematic review and meta-analysis of observational and controlled trial data. BMJ 2015;351:h445
e la relativa notizia BAL.

Tagged ,

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato.

Accedi agli articoli

McDonagh MS et al. Cannabis-based products for chronic pain : a systematic review. Ann Intern Med. 2022 Jun 7. doi: 10.7326/M21-4520. Epub ahead of print. PMID: 35667066.

Global Burden of Disease 2019 Cancer Collaboration et al. Cancer Incidence, Mortality, Years of Life Lost, Years Lived With Disability, and Disability-Adjusted Life Years for 29 Cancer Groups From 2010 to 2019: A Systematic Analysis for the Global Burden of Disease Study 2019. JAMA Oncol 2022;8(3):420-444.

Dehmer SP et al. Aspirin use to prevent cardiovascular disease and colorectal cancer: a decision analysis: technical report [Internet]. Rockville (MD): Agency for Healthcare Research and Quality (US); 2015 Sep. Report No.: 15-05229-EF-1.

Ezekowitz JA et al.; SODIUM-HF Investigators. Reduction of dietary sodium to less than 100 mmol in heart failure (SODIUM-HF): an international, open-label, randomised, controlled trial. Lancet 2022:S0140-6736(22)00369-5.

Fang Z et al. The role of mendelian randomization studies in deciphering the effect of obesity on cancer. JNCI: Journal of the National Cancer Institute 2022; 114 (3); 361-71.

Wong Chung JERE et al. Time to functional recovery after laser tonsillotomy performed under local anesthesia vs conventional tonsillectomy with general anesthesia among adults: a randomized clinical trial. JAMA Netw Open 2022;5(2):e2148655. JAMA Netw Open. 2022;5(2):e2148655.

Sundbøll J. Risk of parkinson disease and secondary parkinsonism in myocardial infarction survivors. Journal of the American Heart Association 2022; doi: 10.1161/JAHA.121.022768

Ferroni E et al. Gender related differences in gastrointestinal bleeding with oral anticoagulation in atrial fibrillation. J Cardiovasc Pharmacol Ther 2022;27:10742484211054609.

Lowenstein M et al. Sustained implementation of a multicomponent strategy to increase emergency department-initiated interventions for opioid use disorder. Ann Emerg Med 2021:S0196-0644(21)01380-9.

Okereke OI et al. Effect of long-term supplementation with marine omega-3 fatty acids vs placebo on risk of depression or clinically relevant depressive symptoms and on change in mood scores: a randomized clinical trial. JAMA 2021;326(23):2385-2394.

Gaillard EA et al. European Respiratory Society clinical practice guidelines for the diagnosis of asthma in children aged 5-16 years. Eur Respir J 2021;58(5):2004173.

Una finestra sull’open access

  • BMC Family Practice
  • BMC Medical Education
  • BMC Nursing
  • BMJ Open
  • PLOS Medicine